2024年7月12日，我公司自主研發(fā)的治療用生物制品1類新藥塞多明基注射液——“重組人肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子裸質(zhì)粒注射液（代號(hào)NL003）”獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，受理號(hào)：CXSS2400066，標(biāo)志著NL003新藥注冊(cè)申請(qǐng)被正式受理，進(jìn)入新藥注冊(cè)審評(píng)程序。

        NL003 屬于境內(nèi)外均未上市的治療用生物制品1類，是一種創(chuàng)新型基因治療藥物，用于治療嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI）。在下肢缺血部 位的局部肌肉注射時(shí)，本品（一種裸質(zhì)粒）進(jìn)入骨骼肌細(xì)胞內(nèi)，利用細(xì)胞的蛋白質(zhì)表達(dá)機(jī)制，表達(dá)質(zhì)粒攜帶的目的基因，并分泌出兩種 HGF 蛋白異構(gòu)體，形成新生血管和側(cè)枝循環(huán)，增加缺血部位的局部血流量，從而達(dá)到治療下肢動(dòng)脈缺血性疾病的作用。

        外周動(dòng)脈疾病（PAD）是各種原因?qū)е碌南轮珓?dòng)脈狹窄或閉塞、血流灌注不足，從而引起下 肢的間歇性跛行、潰瘍、壞疽等缺血表現(xiàn)的一類疾病。流行病學(xué)數(shù)據(jù)表明，PAD影響著全球超過2億人的身心健康，其中，下肢PAD是外周動(dòng)脈疾病最常見的類型。據(jù)中華心血管健康與疾病報(bào)告2022報(bào)道，在我國(guó)>35歲的自然人群中下肢PAD的患病率為6.6%，約有4530萬例。而嚴(yán)重下肢缺血（CLI）是PAD最嚴(yán)重的階段，文獻(xiàn)表明，約10%的下肢 PAD 患者會(huì)進(jìn)展為 CLI，且發(fā)病率高、病程長(zhǎng)、致殘率高，5年死亡率超過50%，遠(yuǎn)高于大部分癌癥等危重疾病。

        目前，世界范圍內(nèi)尚無有效的治療藥物，臨床治療主要依靠介入及血管搭橋等外科手術(shù)方式，治療效果不理想，存在顯著的未滿足醫(yī)療需求。與現(xiàn)有治療手段相比，NL003治療策略具有創(chuàng)新性，能通過治療性血管生成，解決血管閉塞導(dǎo)致的遠(yuǎn)端缺血，達(dá)到治療目的，避免發(fā)展至嚴(yán)重危及生命或者顯著影響患者生活質(zhì)量，可帶來持續(xù)的臨床獲益。

        NL003Ⅲ期臨床試驗(yàn)分為潰瘍與靜息痛兩個(gè)試驗(yàn)方案同時(shí)進(jìn)行。本次申報(bào)的適應(yīng)癥為嚴(yán)重下肢缺血（下肢動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎和糖尿病下肢缺血）導(dǎo)致的肢體潰瘍。其Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果符合預(yù)期，與安慰劑相比，在重要臨床結(jié)局（潰瘍完全愈合率）上具有顯著臨床意義（P＜0.0001），同時(shí)在動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎及糖尿病性下肢缺血等不同疾病的亞組人群中都達(dá)到主要終點(diǎn)，在全球范圍內(nèi)的同類藥物研究中，通過大規(guī)模Ⅲ期試驗(yàn)確證有效性尚屬首次。該項(xiàng)目的靜息痛適應(yīng)癥也已于6月底完成最后一例受試者出組，目前正在進(jìn)行數(shù)據(jù)清理及統(tǒng)計(jì)分析工作，如結(jié)果符合預(yù)期，計(jì)劃年內(nèi)進(jìn)行新藥注冊(cè)申請(qǐng)。

        NL003潰瘍適應(yīng)癥獲得新藥注冊(cè)申請(qǐng)受理通知書是該項(xiàng)目的重大里程碑，標(biāo)志著NL003完成全部研發(fā)內(nèi)容，邁出新藥上市的關(guān)鍵步伐。我公司將全力配合藥監(jiān)部門做好現(xiàn)場(chǎng)檢查等各項(xiàng)工作。同時(shí)，公司正積極推進(jìn)生物工程產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目建設(shè)，開展銷售策略研究，期待NL003早日獲得上市批準(zhǔn)，為廣大下肢缺血性疾病患者帶來新希望。