近日，我公司“注射用重組人胸腺素β4”（代號(hào)NL005）用于治療急性心肌梗死缺血再灌注損傷IIb期臨床試驗(yàn)完成了數(shù)據(jù)揭盲。該IIb期臨床試驗(yàn)采用多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的試驗(yàn)設(shè)計(jì)，共計(jì)入組96例受試者，由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院作為組長(zhǎng)單位，全國(guó)14家研究中心參與，旨在評(píng)價(jià)NL005治療急性心肌梗死缺血再灌注損傷的安全性和有效性。

        根據(jù)初步分析結(jié)果，基于本次試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的主要評(píng)價(jià)指標(biāo)（首次用藥后第5天（D5）和第90天（D90）的心肌梗死面積百分比差值），兩個(gè)NL005給藥組與安慰劑組之間未能得出顯著性差異（P＞0.05），未達(dá)到本次試驗(yàn)方案設(shè)定的預(yù)期。而在其它有效性評(píng)價(jià)指標(biāo)中，我們得到了一些有意義的結(jié)果：相較于安慰劑組，高劑量組展現(xiàn)出降低給藥后第5天和第90天心肌梗死面積百分比的趨勢(shì)；給藥后第5天，高劑量組顯著降低了微循環(huán)阻塞面積（P＜0.05）；在評(píng)價(jià)心臟功能的指標(biāo)中，給藥后第5天和第90天，高劑量組相較于安慰劑組均顯著降低了左室舒張末期容積（P＜0.05）；給藥后第7天，高劑量組的NT-proBNP（心力衰竭的診斷標(biāo)志物）水平相較于安慰劑組顯著降低（P＜0.05）。在整體不良事件和心臟器官相關(guān)的不良事件的發(fā)生率中，兩個(gè)給藥組相較于安慰劑組均展現(xiàn)出降低的趨勢(shì)。上述評(píng)價(jià)指標(biāo)中，微循環(huán)阻塞面積的大小是心血管不良臨床事件的重要預(yù)測(cè)因素；左室舒張末期容積與NT-proBNP水平則與心臟損傷的范圍和嚴(yán)重程度緊密相關(guān)，是預(yù)測(cè)遠(yuǎn)期心力衰竭發(fā)生的重要指標(biāo)。

        NL005是我公司自主研發(fā)的治療用生物制品1類重組蛋白藥物，先后入選國(guó)家“十一五”“十二五”及“十三五”的“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)，并榮獲“中國(guó)專利優(yōu)秀獎(jiǎng)”。科學(xué)研究發(fā)現(xiàn)，NL005具有抗炎、促血管生成、抗細(xì)胞凋亡、抗纖維化等多種生物活性，適用于器官和組織損傷的修復(fù)。公司董事長(zhǎng)許松山表示，本次Ⅱb期試驗(yàn)主要評(píng)價(jià)指標(biāo)未達(dá)預(yù)期，我們對(duì)此深感遺憾。創(chuàng)新藥開發(fā)難度巨大，存在很多不確定性因素。目前國(guó)內(nèi)外尚無防治急性心肌梗死再灌注損傷的藥物獲批上市，其臨床試驗(yàn)方面的文獻(xiàn)資料甚少，也缺乏多數(shù)專家認(rèn)可的臨床研究方法學(xué)和評(píng)價(jià)體系，而且在臨床上對(duì)心梗再灌注損傷發(fā)病機(jī)理及其轉(zhuǎn)歸以及再灌注損傷的評(píng)價(jià)等問題尚未闡述清楚，仍需要深入的探索和研究。但是，我們也很欣慰的看到，該試驗(yàn)在心臟保護(hù)相關(guān)的多項(xiàng)評(píng)價(jià)指標(biāo)中觀察到了有意義的結(jié)果，根據(jù)II期臨床試驗(yàn)的主要研究者評(píng)估意見，我們認(rèn)為NL005項(xiàng)目仍然具有繼續(xù)研究和開發(fā)的前景和價(jià)值。我們將深入分析已有的臨床研究數(shù)據(jù)，規(guī)范入組排除標(biāo)準(zhǔn)與療效評(píng)價(jià)方式，同時(shí)開展臨床前研究，闡明藥物作用機(jī)理并優(yōu)化給藥方式，與研究者進(jìn)一步理順發(fā)病規(guī)律與評(píng)價(jià)指標(biāo)，科學(xué)調(diào)整方案，進(jìn)一步驗(yàn)證該藥物的有效性，為后續(xù)臨床試驗(yàn)開展提供可靠的數(shù)據(jù)。